2020년 출시된 노바티스의 유전자치료제 졸겐스마는 출시 1년 만에 매출 1조원을 돌파하며 제약계를 놀라게 했다. 유전자 돌연변이로 근육이 악화되거나 소실되는 질환인 척수성근위축증을 치료하는 데 사용되는 이 약의 정가는 약 28억원이다. '세계에서 가장 비싼 약'으로 불리면서도 매년 수요가 폭증하고 있다.
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https://n.news.naver.com/article/584/0000028839
언론보도
28억원에 팔리는 세포·유전자치료제, 국내 개발은 '정체'
by 소아희귀안과질환협회 posted Oct 17, 2024
“첨생법 개정안 적용 위해 기업·병원 등 각자 기능할 수 있게 할 것”
소아희귀병 치료기술 '있으나마나'…무용지물된 이유는?
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